Als het er op aan komt is een goede gezondheid ons grootste goed. Maar of je gezond blijft is altijd nog maar de vraag. Sommige mensen is het gegeven om tot op hoge leeftijd gezond te blijven. Anderen daarentegen hebben minder geluk en worden overvallen door ziekte of invaliditeit. Artsen hebben zich hierover altijd al verbaasd.
Waarom doen zich in het ene gezin zoveel meer medische problemen voor dan in andere gezinnen? Het antwoord op die vraag bleef meestal uit.
De laatste 10-15 jaar is grote vooruitgang geboekt in de kennis over het ontstaan van ziekten. We wisten bijvoorbeeld uit epidemiologisch onderzoek al langer dat de leefstijl van mensen grote invloed heeft op wel of niet ziek worden. Maar de grote vraag bleef toch waarom kan de ene mens tot zijn 85ezonder problemen blijven roken, terwijl de ander er al op relatief jonge leeftijd doodziek van wordt. Deze vraag kon voorheen domweg gewoon niet beantwoord worden.
Stille revolutie in de geneeskunde
In de afgelopen jaren heeft zich een stille revolutie voltrokken. Dit voornamelijk dank zij de grote vooruitgang die geboekt is in de moleculaire genetica en de ontrafeling van de levensprocessen op nano niveau in de celbiologie. Deze zeer specialistische kennis heeft direct grote consequenties gehad voor de geneeskunde. Met name dankzij de enorme technologische vooruitgang van electronenmicroscopisch onderzoek is het onderzoek naar de actieve genen in ons DNA mogelijk geworden. Hierdoor is de kennis over de invloed van erfelijke factoren explosie toegenomen.
Dankzij de wereldwijde kennisuitwisseling via internet en het inzetten van Big Data kunnen we binnen heel korte tijd resultaten worden geboekt die voorheen ondenkbaar waren. Dagelijks worden er, door wetenschappers over de hele wereld, tienduizenden wetenschappelijke studies gepubliceerd. Deze studies kunnen, mede door de inzet van kunstmatige intelligentie, veel sneller worden geanalyseerd. Hieruit kan men verbanden aantonen, die voorheen verborgen bleven.
Deze kennis heeft er voor gezorgd dat wetenschappers in staat zijn om achter de exacte oorzaken van ziekten te komen. Veel ziekten waarvan tot voor kort niemand wist wat de oorzaak was, hebben nu hun geheimen prijs moeten geven omdat we op nano niveau precies weten wat er misgaat in het organisme.
Antibiotica resistentie was voor enkele jaren geleden nog een levensgroot probleem dat onoplosbaar leek, maar dankzij de moleculaire genetica kunnen we veel van de sluiproutes, die bacterieën weten in te zetten om onze antibiotica te slim af te zijn, ontrafelen en kunnen er medicijnen worden gemaakt die de vermenigvuldigings-machinerie van de bacterie dodelijk weten te treffen.
Oorzaak van kanker ontrafeld
De oorzaak van de meeste vormen van kanker was tot voor kort een raadsel, waarvan we geen idee hadden waardoor het werd veroorzaakt. Nu weten we dat kanker niet één ziekte is, maar wel uit 200 verschillende ziektebeelden bestaat, die allemaal op een heel eigen manier ontstaan. En dat bij iedereen weer verschillend!
Dat maakt de behandeling veel effectiever, maar ook heel ingewikkeld en duur. Tegelijkertijd biedt deze nieuwe kennis veel nieuwe inzichten in de oorzaken van de ontsporingen op celniveau, die zich bij kanker voordoen. Deze zullen direct en oorzakelijk kunnen worden aangepakt en dit noemen we “Targeted Medicine”.
In het kort komt dit neer op het direct op celniveau kunnen toedienen van medicijnen die de kankercel kunnen aanvallen, zonder dat de gezonde cellen daarvan te lijden hebben zoals dat bij conventionele chemotherapie of radiotherapie nog altijd wel het geval is.
Over niet al te lange tijd verwachten we dat er medicijnen kunnen worden voorgeschreven, die volledig afgestemd zijn op het DNA-profiel van de patiënt. Dit heet “Personalised Medicine”. Dit zal resulteren in een doorbraak bij de behandeling van voorheen onbehandelbare ziekten.
Duur en ingewikkeld onderzoek.
Er is echter ook een ‘maar’ aan deze ontwikkelingen. De kosten van dit soort onderzoek op celniveau zijn gigantisch. Veel onderzoek wordt verricht aan de academische centra over de gehele wereld met name in de V.S. Engeland, maar ook in veel EU-landen. Nederlandse universiteiten spelen daarbij een prominente rol.
Overheden stimuleren hun wetenschappelijke instituten met grote subsidies, want iedereen ziet het belang van deze ontwikkelingen. Het meest kostbare onderzoek vindt plaats bij de grote farmaceutische bedrijven en de kleinere, met veel privaat geld gestimuleerde, start ups.
Maar beiden profiteren mee van de ontdekkingen, die worden gedaan in de universitaire centra. Deze centra en hun wetenschappers worden betaald met gemeenschapsgeld en de universiteiten profiteren uiteindelijk slechts in beperkte mate van de revenuen die de Farma bedrijven uiteindelijk te gelde weten te maken. Om daar een goede balans in te vinden is een enorme uitdaging.
Betaalbaarheid van behandelingen onder druk
We kennen allemaal de exorbitante bedragen die farmaceutische bedrijven vragen voor weesgeneesmiddelen. Dit zijn geneesmiddelen die worden gebruikt voor heel zeldzame ziekten. De prijs van deze geneesmiddelen is tot astronomische proporties verhoogd de afgelopen jaren. Hetzelfde prijsbeleid wordt ook gehanteerd voor “Targeted Medicines”, de nieuwe medicijnen die op basis van hun moleculaire werkingspatroon worden aangewend voor oncologische patienten. Artsen zijn genoodzaakt om deze zeer dure medicijnen voor te schrijven bij grote groepen patiënten omdat zij geen keuzes kunnen en mogen maken om patiënten niet te behandelen terwijl er wel goed werkzame geneesmiddelen beschikbaar zijn.
Wie zorgt uiteindelijk voor de oplossing?
De urgente vraag voor de komende jaren zal zijn of deze nieuwe behandelingen uiteindelijk betaalbaar zullen blijven. Zeker nu de Farma-industrie heeft gemerkt dat de ‘sky the limit’ is bij het bepalen van de prijs voor hun nieuwe medicijnen. Het zal niet anders kunnen dat overheden hier paal en perk aan stellen, maar hoe lastig het thema is blijkt wel dat zelfs de huidige president van de V.S., die dit probleem tot een van zijn grootste ergernissen heeft bestempeld. Maar ook hij is er nog steeds niet in geslaagd om de Farma bedrijven tot prijsmatiging te bewegen. Maar deze president is ook een vriend is van de grote bedrijven en is afhankelijk van hun aandeelhouders en het is daarom twijfelachtig of hij ze durft aan te pakken.
Uiteindelijk zal de markt de kosten niet meer willen betalen voor middelen die een beperkte verlenging van leven kunnen bieden. In Engeland is het medicijn Trastuzumab enkele jaren niet meer vergoed geweest, vanwege de te hoge prijs. Het medicijn is geindiceerd voor patienten met HER2 positieve gemetatstaseerde borstkanker. Het middel voegt enkele maanden toe aan de levensverwachting van de patiënt. De NHS was van oordeel dat de balans tussen werkzaamheid en de prijs uit balans was.
De strategie die partijen tot elkaar moet brengen.
In het voorbeeld van de vergoeding voor Trastuzumab zijn de partijen uiteindelijk tot elkaar gekomen.
Na ruim een jaar onderhandelen bracht de fabrikant uiteindelijk de prijs omlaag en werd het middel weer toegelaten.
Dit lijkt de strategie voor de komende jaren te worden.
We zullen onszelf steeds de vraag moeten stellen: Wat is een geneesmiddel waard in termen van werkzaamheid en kostenbesparing ten opzichte van alterantieve behandelvormen?
Als de prijs op die manier te berekenen valt en als aannemelijk gemaakt kan worden dat de verhouding tussen prijs, voordeel voor patiënt en de lasten voor de maatschappij in balans zijn, dan komen we uiteindelijk uit op een reële prijsvorming. De noodzaak om hier beleid van te maken wordt steeds dringender, want er zitten veel nieuwe, zeer doelgerichte medicijnen in de pijplijn bij de industrie, die kunnen worden ingezet tegen ernstige nu nog onbehandelbare ziekten.
Al met al ziet de toekomst van de geneeskunde er zeer rooskleurig uit, mits we de kosten scherp kunnen blijven wegen tegen de genzeingskansen.
